Les premiers médicaments disponibles retardent l'aggravation des symptômes. Ils ne s'attaquent pas encore à la racine du mal, la dégénérescence, puis la mort des neurones. Les chercheurs évaluent donc l'efficacité de diverses molécules protectrices des neurones : facteur de croissance, anti-oxydants comme la vitamine E, anti-inflammatoires, oestrogènes... Mais l'idéal serait de prévenir l'apparition des plaques séniles, phénomène dont on commence à percer les secrets. À terme, il faudra probablement combiner différentes thérapies.

Par ajout d'une protéine dans la partie ventrale d'un embryon de crapeau, des chercheurs californiens ont réussi à déclencher la formation d'une tête, d'un coeur et d'un foie supplémentaires. Décrypter la cascade de signaux qui met en place les différents organes intéresse fort certaines firmes de biotechnologie, avec comme lointain objectif la fabrication d'organes en laboratoire.